发布时间：2020-01-13
2020年1月10日上午，2019年度“中国生命科学十大进展”新闻发布会在中国科技会堂召开，中国科协生命科学学会联合体现向社会公布2019年度“中国生命科学十大进展”评选结果。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）的科研成果“单碱基基因编辑造成大量脱靶效应及其优化解决方法”入选2019年度“中国生命科学十大进展”。
CRISPR/Cas9及其衍生工具单碱基编辑器已广泛应用于生命科学和医学研究。然而，基因编辑造成的脱靶风险阻碍着该类技术应用于临床。
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与中国科学院上海生命科学研究院营养与健康研究所李亦学研究组、中国农业科学院深圳基因组研究所左二伟研究组合作，建立了新一代基因编辑工具脱靶检测技术—GOTI，并使用该技术发现之前普遍认为安全的单碱基基因编辑技术存在严重的、无法预测的DNA脱靶问题。
该技术进一步将脱靶检测范围扩大至RNA水平，发现常用的两种单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶，通过对单碱基编辑工具进行改造，筛选到既保留高效的单碱基编辑活性又不会造成额外脱靶的新一代高保真单碱基编辑工具，为单碱基编辑应用于临床治疗提供了重要的基础。
相关研究成果分别发表于《科学》杂志（Science，2019，364：289-292）和《自然》杂志（Nature，2019，517：275-278）。
胞嘧啶单碱基编辑器的靶向效应和脱靶效应
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