【上海电台】上海科学家最新研究成果：为找到治疗帕金森病等疾病提供新途径--中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心

【上海电台】上海科学家最新研究成果：为找到治疗帕金森病等疾病提供新途径

发布时间：2020-04-16

　　帕金森病，从神经科学的角度来说，是因为神经元死亡而产生的疾病，但人类神经细胞不可再生。科学家大胆猜想，是不是可以让别的细胞“转职再就业”，变成神经元细胞。如今，上海科学家的最新研究成果正将此变为现实。今天深夜，《细胞》期刊在线发表了题为《通过CRISPR-CasRx介导的胶质细胞向神经元的转分化治疗神经性疾病》的研究论文。该研究由中科院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、神经科学国家重点实验室杨辉研究员以及博士后周海波领导完成。

　　在常见的神经性疾病中，视神经节细胞死亡导致的永久性失明和多巴胺神经元死亡导致的帕金森病是尤为特殊的两类，它们都是由于特殊类型的神经元死亡导致。随着医学技术的进步，人们发现只要适当调控某些基因，就能让细胞出现所谓的转分化现象，也就是从一种细胞变成另一种细胞。而在人类大脑中，胶质细胞的数量是神经细胞的十倍以上，而且还能不断地产生。如果将人脑中的胶质细胞变成多巴胺神经元，正好可以顶替帕金森病患者脑中死去的神经元。

　　然而对细胞进行基因编辑，并非是件容易的事，多一点少一点都会有问题。杨辉团队最新开发的RNA靶向CRISPR系统CasRx，能够精准抑制指定基因的表达，降低了细胞转分化的临床风险。除此以外，研究团队还把这套系统装载进了一个叫做腺相关病毒的载体当中，这些病毒就像是专门为细胞设计的“快递员”，可以把这个基因调控系统精确无误地递送到指定的细胞当中，从而实现对特定类型细胞的转分化。

　　此次，研究人员将这一系统用于治疗视神经节细胞死亡的小鼠，这些小鼠由于眼中的视神经节细胞死亡，因此来自眼睛的视觉信号难以传递给大脑，只能成为睁眼瞎。而在给小鼠眼内注射这套系统后大约一个月，研究者就能在视网膜视神经节细胞层发现了由穆勒胶质细胞转化而来的不同种类的视神经节细胞，并且转化而来的视神经节细胞可以像正常的细胞那样对光刺激产生反应，瞎掉的小鼠也因此恢复了光明。

　　于是研究团队再接再厉，又对患有帕金森病的小鼠测试了这项疗法，取得了可喜的效果，小鼠逐渐恢复了比较正常的运动能力。该研究将为未来众多神经退行性疾病的治疗提供一个新的途径。

　　需要指出的是，虽然科学家们在实验室里取得了重要进展，但是要将研究成果真正应用于人类疾病的治疗，还有很多工作要做。人类的视神经节细胞能否再生？帕金森患者是否能通过该方法被治愈？这些问题有待全世界的科研工作者共同努力去寻找答案。

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作者：上海电台记者李雪梅编辑：山巍责任编辑：金晓英

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