基因编辑平台成立于2016年7月，主要由普通分子实验室和二级生物安全实验室构成。平台的工作主要包括：一、提供慢病毒和腺相关病毒的包装、纯化服务，为全所尤其是非人灵长类疾病模型研究提供高纯度的工具病毒；二、运行和维护二级生物安全实验室，为实验人员提供符合标准的屏障环境。
病毒递送和标记系统在神经学研究中是一种重要的工具，因为其制作简单、基因可长期稳定表达等优点而被广泛使用。而最常用的为慢病毒和腺相关病毒（AAV）。
1） 慢病毒载体改造自人免疫缺陷病毒(HIV)，对于分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力。慢病毒载体可以将外源基因或外源的shRNA有效地整合到宿主染色体上，从而达到持久性表达目的序列的效果。慢病毒在感染能力方面可有效地感染神经元细胞、肝细胞、心肌细胞、肿瘤细胞、内皮细胞、干细胞等多种类型的细胞。慢病毒较之其他病毒载体而言，具有基因容量大的特点，最大的DNA片段装载量为8～9kb，而腺相关病毒仅为4kb。不过它的扩散能力不如腺相关病毒，不适用于整体注射。
2） 腺相关病毒（AAV）一种复制缺陷型细小病毒，其增殖复制需要腺病毒或疱疹病毒的辅助。目前常用的AAV无辅助病毒系统（AAV Helper-Free System）可以在无辅助病毒的条件下生产出重组人腺相关病毒，因此这种方法更安全和便利。AAV对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力。 在人类和小鼠中，AAV感染可以介导外源基因发生低频率（不高于2%）的定向整合。病毒基因组在不发生整合的情况下在被感染细胞内形成伴随体，可以随染色体复制。因此无论整合的外源DNA还是不整合的外源DNA都可以在细胞核内稳定的复制和转录，产生RNA产物和蛋白产物。可以有效地感染多种组织类型，并且免疫原性极低，目前尚无由AAV引起的人类及哺乳动物疾病报道。尤其在整体水平研究中，与其他常用病毒工具载体相比，AAV病毒颗粒小，扩散性能好，并且具有长效的表达能力（>6个月），所以是一种强有力的工具。其主要的应用方向在于定位注射和整体注射。
除了病毒包装，基因编辑平台目前也为所内提供蛋白表达纯化及抗体制备业务。
